[转载]IMS2018全球肿瘤治疗报告解读

2018年5月，全球领先的医药健康数据与咨询服务公司IQVIA（原IMS）发布了2018全球肿瘤治疗趋势分析报告，从上市新药，在研管线，肿瘤费用支出等各方面回顾了2017年全球肿瘤治疗的情况（原文点此）。本文对此报告进行解读。

文/吴雨铮

编/Ginger

1. 肿瘤医药市场规模持续增长

据统计，全球肿瘤药物市场从2013年960亿美元增长到 2017年1330亿美元，发达国家地区美国，欧盟，日本是肿瘤医药市场的主体，占市场总量的74%。美国的肿瘤药物支出由2013年380亿美元增长到2017年610亿美元，占全球市场的46%。

肿瘤药物可分为治疗类药物和支持性药物。支持性药物如抑制呕吐药物，促红细胞生成素和一些干扰素等，其全球市场销量在过去5年几乎保持不变，相对市场占有率由25%下降到18%。肿瘤治疗性药物市场增长迅速，以美国为例，其市场规模由2012年的248亿美元增长到2017年约500亿美元，增长了接近一倍。

预计全球肿瘤药物市场将会在2022年达到2000亿美元，在下个5年中平均增速为10-13%，美国市场仍会为全球增长最快的市场，增速约为12-15%。

2. 靶向生物药的研发是肿瘤治疗的趋势和重点

目前针对肿瘤治疗的处于研发后期的在研新药超过700种，和10年前相比增长了60%。这些治疗肿瘤的在研新药约90%为靶向药，包括小分子化药和生物药。数据表明从2012年起处于研发后期的靶向生物药数量开始明显增加。

  Chart 1. The Pipeline of Late PhaseOncology Molecules, 2007-2017

Chartnotes: Late phase pipeline includes trials in Phase II or higher for the mostadvanced indication.

2017年全球范围批准了14个治疗肿瘤的新活性物质（NAS），这14个NAS全部为靶向治疗药物。 包括9个小分子化药和5个肿瘤免疫治疗药物（2个PD-L1，2个CAR-T，一个ADC药物)。近年来，肿瘤治疗领域旧机制的药物批准通过的越来越少，如细胞毒性的系统化疗，激素治疗药物，放疗药物。

3. 孤儿药越来越受到关注

从2013年到2017年，全球批准用于肿瘤治疗的药物有63个NAS, 针对78个不同的适应症,涵盖 24个癌种。其中肺癌，淋巴瘤，白血病三个领域最受关注，获批NAS最多，分别为11个，9个，8个。    

病人数量较少的适应症越来越受到关注，在2017年新获批的14个NAS中，10个NAS药物为孤儿药，占总数的70%以上。

4. 临床试验成功率及效率略有提升，入组病人数减少

全球来看，Phase I 与Phase III的临床试验的成功率从12年起逐年提升，2016分别到达66%与73%。 Phase II试验的成功率近些年变化不大，维持在30%左右。

2017年新药从获得专利到上市的平均耗时约为14.25年比2013年的14.38年有稍许提高。

突破性疗法的认定可以显著提高药物上市速度，平均约提前1.86年。在2017年新批准的14个NAS中，有11个NAS被认定为突破性疗法。其中10个药物在phase II 或 phase I/II期即或批准上市。其获批的主要证据来源于显著提升的缓解率(pr, cr)和有效率（response rate)。

临床试验的一个发展趋势是FDA越来越看重Phase II 与Phase I/II的数据作为是否审批通过的考核基准。与此同时，一期临床试验的入组病人数增加，三期临床试验入组病人数减少。造成的原因是由于目前肿瘤在研管线产品很多为肿瘤治疗领域的孤儿药，可入组的病人量很少，此外，符合生物标志物筛选的病人量更少，造成入组困难。

5. 不同机制的肿瘤免疫疗法兴起

已经被批准上市的肿瘤免疫疗法主要有四类：溶瘤病毒治疗，TLR激动剂，CAR-T治疗和免疫检测点抑制剂，他们都表现出了很好的临床疗效。其中免疫检查点抑制剂类药物临床应用最为广泛，用于黑色素瘤，肺癌，肝癌等十多种癌症的治疗。CAR-T疗法主要用于治疗ALL和DLBCL/DLBL两个适应症，TLR激动剂用于膀胱癌和非小细胞肺癌治疗而溶瘤病毒目前只被批准用于黑色素瘤和头颈癌的治疗。

在研临床管线中有60个不同机制的超过300个分子处于不同阶段的肿瘤免疫疗法各期临床试验中，其中处于末期临床研究的主要有4种机制：PD-1/PD-L1, CTLA-4, IDO/INDO, CD19 modulators(CAR-T）。